Пионерът в редактирането на гени призовава за големи инвестиции в технологията Crispr
Разширяването на медицински терапии, базирани на редактиране на гени Crispr в световен мащаб, е „нереалистично“ и секторът се нуждае от сериозни инвестиции, за да направи достъпна технологията, която може да трансформира лечението на заболявания за всички, според нейния съоткривател.
Говорейки след миналогодишното първо регулаторно одобрение за терапия Crispr, Дженифър Дудна, която заедно с колегата си учен Еманюел Шарпентие откриха потенциала за редактиране на гени на ДНК последователност Crispr-Cas9 през 2012 г., каза пред Financial Times, че „би се радвала да види деня, когато Crispr е стандарт за лечение на определени видове заболявания“.
„Трябва наистина да запретнем ръкави и да разберем как да предприемем правилните стъпки, както технически, така и от инвестиционна гледна точка, за да стигнем до финалната линия“, каза тя.
Генетичният код Crispr е открит в бактерии като част от механизма, който помага на организмите да се защитят срещу вируси. ДНК последователността Crispr може да насочи Cas9 – ензим, който действа като молекулярна ножица – към специфични места в генома, позволявайки на учените да правят прецизни промени в ДНК в определени точки, като премахват ген или го настройват, за да променят функцията му.
Биотехнологичните компании работят за прилагането на технологията след откритието на Дудна и Шарпентие. През ноември регулаторната агенция за лекарства и здравни продукти на Обединеното кралство даде първото в света регулаторно одобрение за лечение с Crispr.
Терапията — Casgevy, разработена от американската биотехнологична компания Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics за кръвните заболявания сърповидно-клетъчна анемия и бета таласемия — оттогава е одобрена от Европейската агенция по лекарствата и Американската администрация по храните и лекарствата.
Сърповидно-клетъчна анемия, генетично заболяване на кръвта, което кара червените кръвни клетки да се разтягат от диск до „сърповидна“ форма, може да потисне кръвния поток, което води до нарушения като анемия, болезнено подуване и инсулти.
Засяга предимно цветнокожите и е разпространено в Африка на юг от Сахара, Латинска Америка, Близкия изток и Индия.
Но Дудна каза, че е „нереалистично да мислим, че можем да постигнем [лечението] в световен мащаб по начина, по който се предоставя в момента. Няма да е възможно да го направя финансово.
Casgevy включва вземане на стволови клетки от костния мозък на пациенти, редактирането им в лаборатория и трансплантирането им обратно в пациента.
Процесът е непосилно скъп за много здравни системи. Каталожната цена на лечението в САЩ е 2,2 милиона долара за доза, докато Lyfgenia, друга генна терапия за сърповидноклетъчна болест, разработена от Bluebird Bio и одобрена в същия ден като Casgevy, струва 3,1 милиона долара за доза. Пациентите се нуждаят от едно лечение.
За да се намалят разходите, е необходимо да се разработи технология, „за да позволи лечение като Casgevy да се прилага in vivo, което означава директно в тялото, вместо да се изисква лабораторна процедура“, каза Дудна , която каза, че нейният базиран в Калифорния Институт за иновативна геномика се фокусира върху това.
Американската стартираща компания Intellia Therapeutics стартира първото изпитание в късен етап за лечение in vivo Crispr за рядко сърдечно заболяване.
Разходите също са напрежение за страните с по-високи доходи. Nice, надзорният орган за разходите за здравеопазване в Обединеното кралство, каза миналата седмица, че може да „приеме по-висок от обичайния максимум за оценка на рентабилността“ на Casgevy, но че трябва да събере повече данни за ефективността на лекарството, преди да го финансира от NHS.
Други генни терапии, които лекуват редки заболявания и имат малко алтернативни лечения, могат да бъдат с високи цени. Първото одобрено лекарство за рядко и фатално генетично заболяване при деца, метахроматична левкодистрофия, тази седмица се превърна в най-скъпото лекарство в историята с цена от 4,25 милиона долара.
Дудна каза, че въпреки че „трябва да работим, за да получим намаляване на разходите“, клетъчните и генните терапии могат да излекуват трайно пациентите и да намалят бъдещите разходи за здравеопазване, което означава, че регулаторите трябва да преосмислят как да ценообразуват такива „едно и готово“ лечения.
Инвестициите на рисков капитал в редактиране на гени спаднаха последно година заедно с други инвестиции в биотехнологии, спадащи от $2,45 млрд. през 2022 г. на $1,06 млрд. през 2023 г., според доставчика на данни PitchBook.
Няколко инвеститори в науките за живота на ранен етап казаха на Financial Times, че технологията е привлекателна, но че полето е изправено пред по-висока летва за инвестиции в сравнение с други стартиращи фирми. „Необходима е доста изключителна ефикасност и трябва да бъде трансформиращ за пациентите“, каза един.
С инвестиция, каза Дудна, Crispr може да лекува по-често срещани състояния. Тя е „настроена оптимистично“ относно терапиите Crispr, свързани с редактирането на чревния микробиом на човека, включително молекула, свързана с астма при деца.
Нейният институт също така оценява приложенията на Crispr в селското стопанство, включително справяне с изменението на климата чрез премахване на гени в микробиома на кравата, който е отговорен за емисиите на метан.
